文 / 圖 羊城晚報(bào)全媒體記者 薛仁政

沒有外創(chuàng)，也會(huì)自發(fā)性出血；稍有磕碰就烏青，關(guān)節(jié)莫名其妙腫痛；一旦出血，根本止不住……由于 " 碰不得 "，這些患者常被稱為 " 玻璃人 "。這種疾病就是血友病。

" 血友病，是罕見病當(dāng)中的‘常見病’。" 廣東省藥學(xué)會(huì)罕見病專委會(huì)主委、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科主任孫競教授介紹，幸運(yùn)的是，經(jīng)過努力，血友病已成為罕見病治療當(dāng)中的 " 模范標(biāo)兵 "，廣州血友病患者每年的用藥費(fèi)用更是近乎 " 零支付 "。

(資料圖)

逾四成是重型患者

" 血友病是一組先天性遺傳性凝血因子缺乏而導(dǎo)致凝血功能障礙的出血性疾病。" 孫競介紹，人類血液中包含 13 種凝血因子，發(fā)生出血時(shí)，通過一系列復(fù)雜的連鎖反應(yīng)，就像多米諾骨牌一樣一個(gè)推一個(gè)，最終實(shí)現(xiàn)凝血功能。而血友病患者少了其中的某些凝血因子，凝血功能受阻，所以很難止住出血。關(guān)節(jié)出血是血友病最典型的癥狀之一，常表現(xiàn)為關(guān)節(jié)腫脹、僵硬、畸形，多見于膝、肘、踝等負(fù)重關(guān)節(jié)，40% 以上是重型患者，如果沒有妥善治療會(huì)導(dǎo)致殘疾。

基于血友病產(chǎn)生的病因，目前治療方法主要是藥物替代治療。" 血友病的主要病因在于凝血 8 因子和 9 因子的缺乏，根據(jù)所缺凝血因子的不同，可以按需進(jìn)行替代補(bǔ)充，從而改善血友病的癥狀。" 孫競介紹，除目前常用的替代藥物外，還有一些長效藥療法、非因子療法可以治療，但此類藥物和療法價(jià)格更高，目前并未大量使用。

每年報(bào)銷高達(dá) 70 萬元

罕見病治療費(fèi)用昂貴，因病致貧的患者此前并不罕見。然而，廣州血友病患者的治療費(fèi)用如今幾乎可以做到 " 零支出 "。

" 血友病是罕見病當(dāng)中的‘模范標(biāo)兵’。" 孫競介紹，血友病病因確切、有藥可醫(yī)，因此患者在粵獲得了很好的照顧。

在醫(yī)療服務(wù)上，廣東于 2013 年成立了血友病協(xié)作網(wǎng)，推動(dòng)建立了血友病三級(jí)診療體系。目前，全省擁有 12 個(gè)血友病綜合管理中心或治療中心，保障患者就近用藥、就近就醫(yī)。

在用藥費(fèi)用上，廣東各地醫(yī)保也給予了有力支持。" 醫(yī)保普通門診的報(bào)銷額度無法滿足血友病患者的報(bào)銷需求，廣東開辟了門診特殊病種的報(bào)銷渠道。目前，廣州市每年能夠?yàn)檠巡』颊邎?bào)銷藥品費(fèi)用 70 萬元左右。" 孫競介紹，不僅如此，廣州還有穗歲康作為普惠型商業(yè)補(bǔ)充健康保險(xiǎn)和慈善救助，能夠?yàn)榛颊哌M(jìn)一步報(bào)銷用藥費(fèi)用。

" 近年來，廣東省通過集中采購，讓血友病藥物的采購費(fèi)用降低了約 50%，幾乎全球最低，進(jìn)一步減輕了患者的用藥負(fù)擔(dān)。" 孫競說。 ( 更多新聞資訊，請關(guān)注羊城派 pai.ycwb.com )

來源 | 羊城晚報(bào)羊城派

責(zé)編 | 吳安琦