日前，輝瑞（Pfizer）宣布，BASIS 關(guān)鍵臨床 3 期試驗(yàn)已達(dá)到其主要終點(diǎn)。數(shù)據(jù)顯示，與預(yù)防和按需治療靜脈注射方案相比，marstacimab 在年化出血率（ABR）上的減少在統(tǒng)計上具有顯著性，并在臨床上具有相關(guān)性。

這預(yù)示著，若 marstacimab 獲批，其將可能成為首款只需每周一次皮下注射的血友病 B 療法，同時也是首款按固定劑量給藥的血友病 A 或 B 藥物。

(資料圖片僅供參考)

一時間，引發(fā)公眾對于血友病及血友病患者診療現(xiàn)狀的強(qiáng)烈關(guān)注，與之相關(guān)的血友病患者的生存現(xiàn)狀與沉重負(fù)擔(dān)也開始被更多人看見。在中國血友病協(xié)作組近 20 年的努力下，2004 年至今，血友病治療藥品可及性大大提高，但患者長期治療中一直在支付和醫(yī)保報銷方面面臨一些問題。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院（血液學(xué)研究所）血栓與止血診療中心主任楊仁池教授指出：" 對血友病患者來說，需要給予定期規(guī)律性的替代治療。從治療意義上來說，血友病醫(yī)保政策還有改進(jìn)空間，成年血友病患者的規(guī)律性替代治療，尚未涵蓋在國家醫(yī)保目錄，醫(yī)保政策如何推進(jìn)落地進(jìn)一步減輕患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)是我們應(yīng)該思考的。"

血友病患者經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重

血友病是一種遺傳性凝血功能障礙的出血性疾病，患者會終身伴有凝血功能障礙，皮膚、關(guān)節(jié)、肌肉、黏膜、內(nèi)臟等都有可能發(fā)生反復(fù)自發(fā)性出血，致殘率高，嚴(yán)重影響正常的成長、學(xué)習(xí)、工作和生活，因此又被稱為 " 玻璃人 "。

根據(jù)最新《血友病治療中國指南（2020 年版）》，隨著醫(yī)療保險和藥品供應(yīng)條件的改善，我國已具備血友病預(yù)防治療的基本條件，在發(fā)生第一次關(guān)節(jié)出血或者嚴(yán)重肌肉出血或顱內(nèi)出血或其他危及生命的出血即應(yīng)開始預(yù)防治療。但我國血友病致殘率高達(dá) 70%，三分之二的患者到了成年以后，都會有關(guān)節(jié)肌肉致殘，影響正常的生活和工作能力。

我國血友病患者的生存、診療現(xiàn)狀亟需得到關(guān)注和提升。

近幾年，血友病患者治療需求發(fā)生了變化，患者對治療的需求從不死不疼轉(zhuǎn)變到不殘，從按需治療轉(zhuǎn)變?yōu)橐?guī)律性因子替代治療、終身治療，在藥品、診療、護(hù)理、患教、支付、心理等六大方面都存在著亟待滿足的需求。

同時，血友病患者也面臨著巨大的經(jīng)濟(jì)壓力。楊仁池教授進(jìn)一步指出：" 如果沒有醫(yī)保報銷，很多人終身用藥是用不起的。各地醫(yī)保政策落地也有差異，報銷比例高低不同，有的一年僅有一兩萬元，這對于血友病患者來說是不夠的。"

多方合作構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系

那么就當(dāng)下而言，如何解決血友病患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)重的問題。中國血友病協(xié)作組經(jīng)過近 20 年的努力，促進(jìn)了血友病治療藥物可及性的大大提高，但患者依舊面臨支付和醫(yī)保報銷的問題。

楊仁池認(rèn)為多層次醫(yī)保體系的基礎(chǔ)是國家醫(yī)保，還包括各種慈善組織，以及打通商業(yè)保險等，應(yīng)該推動多層次保障發(fā)展，尤其加大商保的力度。

此外，隨著疾病診療領(lǐng)域的不斷發(fā)展及相關(guān)藥物生命周期的演進(jìn)，患者和行業(yè)對于支付體系的需要也隨之變化，提出了新需求，支付手段和方式也需要與時俱進(jìn)。保障力度更大、保障形式更多元是多層次醫(yī)保的核心優(yōu)勢，最大化提升治療可及性的同時，讓患者及家屬在身體、心理健康、經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)等方面都獲得全面、較大程度的改善。

事實(shí)上，目前市面上已經(jīng)出現(xiàn)了一些解決血友病患者支付難題的項(xiàng)目。日前，為響應(yīng)國家對于推動創(chuàng)新支付和構(gòu)建多層次醫(yī)療保障體系的號召，醫(yī)藥險綜合服務(wù)運(yùn)營商惠醫(yī)健康官宣上線了血友病醫(yī)保項(xiàng)目，攜手多方，共同探索血友病領(lǐng)域多層次醫(yī)療保障體系下的多方共付模式，幫助血友病患者緩解其治療及用藥負(fù)擔(dān)，進(jìn)一步提升診療可及性與規(guī)范性。

" 隨著我國多層次醫(yī)療保障體系的總體框架愈加清晰，從具體操作層面，應(yīng)該給商保的發(fā)展多留一些接口，特別是公立醫(yī)院的接口，從而更好地發(fā)揮商業(yè)保險的作用，讓多層次的支付體系助力患者用得上藥、用得起藥。" 輝瑞全球生物制藥商業(yè)集團(tuán)中國區(qū)副總裁、市場準(zhǔn)入負(fù)責(zé)人錢云表示。